Muchas de las mejoras en la supervivencia de los pacientes de cáncer infantil se lograron como resultado de ensayos clínicos que trataron de perfeccionar el mejor tratamiento disponible y aceptado. Los ensayos clínicos en pediatría se diseñan para comparar un tratamiento nuevo con un tratamiento actualmente aceptado como estándar. Esta comparación se puede realizar en un estudio aleatorio de dos grupos de tratamiento o mediante la evaluación de un tratamiento nuevo y su comparación con los resultados obtenidos previamente con el tratamiento en uso.

Debido a que el cáncer en los niños es relativamente poco frecuente, se debe pensar en la posibilidad de que todos los pacientes con tumores cerebrales ingresen en un ensayo clínico. Para determinar cuál es el tratamiento óptimo y ponerlo en práctica, se necesita que un equipo multidisciplinario de especialistas en cáncer con experiencia en el tratamiento de tumores cerebrales infantiles se encargue de planificar el tratamiento. La radioterapia dirigida a de tumores cerebrales infantiles es muy exigente en los aspectos técnicos y se debe administrar en centros con experiencia en esa área para asegurar resultados óptimos.

Cuando el PDQ designa a un tratamiento como "estándar" o "en evaluación clínica", esto no debe tomarse como base para determinar si se otorgan reembolsos.